北京中因科技有限公司
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企业简介
北京中因科技有限公司是一家专业从事遗传性眼病临床基因诊断、生育预防和基因治疗药物研发的国家高新技术企业,是国内率先进行眼科基因治疗药物研发的企业。公司建立的遗传性眼病临床基因诊断平台、生育预防对接平台以及基因治疗药物研发平台,致力于为遗传性眼病患者提供精准基因检测、生育预防和基因治疗的全程“一站式”服务,并且通过持之以恒的努力,致力于成为国际眼科基因治疗药物的领先企业。
公司创始团队从事遗传性眼病基因研究20余年,建立从靶标筛选、基础研究、动物实验、干细胞验证和AAV病毒生产完整的基因治疗药物开发体系。公司同时具有基因替代治疗和基因编辑治疗两个平台,基于中国遗传性视网膜变性的常见致病基因和突变热点,结合基因的发病机制,分别开发基因替代治疗或基因编辑治疗药物,目前正在开展的基因替代治疗项目2项,基因编辑治疗项目4项,其中两项动物实验已经完成,准备开展小样本临床试验。
中因科技遗传性眼病基因诊断平台拥有第三方医学临检所资质,可为遗传性眼病患者提供快速、准确、可靠和专业的临床基因诊断服务。迄今已经为5000余例患者提供基因检测,建立中国遗传性眼病数据库,总结患者中的基因突变频谱和突变热点,为基因治疗药物靶点筛选奠定基础,并为基因药物治疗时机选择、预后预测和疗效评价提供借鉴。
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